Aktualności

Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency, EMA) zaleciła przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) preparatu Roctavian (valoctocogen roxaparvovec) w leczeniu ciężkiej hemofilii A u osób dorosłych, u których nie występują inhibitory czynnika VIII (autoprzeciwciała wytwarzane przez układ odpornościowy, które zmniejszają skuteczność preparatów zawierających czynnik VIII) ani przeciwciała przeciwko adenowirusowi o serotypie 5 (AAV5).

Celem badania, z którego szczegółowymi wynikami można zapoznać się w majowym wydaniu Journal of thrombosis and haemostasis, była charakterystyka częstości i nasilenia epizodów zakrzepowo-zatorowych w dużej grupie pacjentów z autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną (AIHA) obserwowanych we włoskim ośrodku referencyjnym oraz określenie czynników ryzyka, które mogłyby przemawiać za pierwotną profilaktyką przeciwzakrzepową w tej grupie pacjentów.

Osteoporoza to uogólniona choroba szkieletu, charakteryzująca się zmniejszeniem gęstości mineralnej kości, i zwiększonym ryzyka złamań. Istnieje  ścisły związek pomiędzy hemofilią a zmniejszoną gęstością kości we wszystkich grupach wiekowych. Badania przeprowadzone u osób z hemofilią wykazały, że 27-28% dorosłych ma zmniejszoną gęstość kości (średnia wieku 45,9 lat, 95% leczonych na żądanie, 5% otrzymujących profilaktykę). W kolejnym  badaniu stwierdzono zmiany osteoporotyczne u 69,5% osób z hemofilią w średnim wieku 41 lat. Również u dzieci chorych na hemofilię obserwuje się zmieszoną gęstość kości, a zmiany te rozpoczynają się już we wczesnym dzieciństwie.

Powikłania zakrzepowo-zatorowe (venous thromboembolism, VTE) są drugą co do częstości przyczyną zgonów pacjentów z chorobą nowotworową poddawanych chemioterapii. W porównaniu z pacjentami bez choroby nowotworowej, osoby z zakrzepicą związaną z nowotworem (cancer-associated thrombosis, CAT) częściej umierają z powodu zatorowości płucnej (pulmonary embolism, PE), mają większe  ryzyko wystąpienia  zakrzepicy żył głębokich (deep venous thrombosis, DVT) oraz większą śmiertelność. U pacjentów z chorobą nowotworową występuje stan nadkrzepliwości.

Autoprzeciwciała są często głównym celem współczesnych badań laboratoryjnych. Nie wszystkie autoprzeciwciała są patogenne. U wielu pozornie zdrowych osób występują autoprzeciwciała, które mogą, ale nie muszą być czynnikami predykcyjnymi zaburzeń autoimmunologicznych.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia wykładu Dr Bartosza Puły na temat prowadzenia chorej y SAA oraz chorobami współistniejącymi. Wykład został zarejestrowany podczas konferencji naukowej: XI Hematology Experts Forum, która odbyła się w dniach 27-28 maja 2022 r. w Warszawie. 

Wrodzona naczyniakowatość krwotoczna (ang. hereditary hemorrhagic teleangiectasia = HHT), w Polsce od wielu lat nazywana chorobą Rendu, Oslera i Webera należy do wrodzonych naczyniowych skaz krwotocznych. Choroba jest wynikiem  wrodzonego (dziedziczenie autosomalne, dominujące) nieprawidłowego rozwoju naczyń krwionośnych.

D-dimer jest fragmentem usieciowanej fibryny, powstałym w wyniku rozszczepienia skrzepów fibrynowych przez plazminę, a zatem pośrednim biomarkerem aktywacji układu hemostazy. Na początku pandemii choroby koronawirusowej 2019 (COVID-19) w kilku badaniach opisano zaburzenia krzepnięcia u pacjentów dotkniętych chorobą, w tym wysoki poziom dimeru  D (D-D). Głównym zastosowaniem oznaczeń D-D jest wykluczenie zatorowości płucnej i zakrzepicy żył głębokich u pacjentów z niskim lub średnim podejrzeniem klinicznym. Oznaczenie stężenia D-D jest również używane do oceny ryzyka nawrotu żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) oraz jest włączone do algorytmu ISTH w diagnostyce rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego (DIC). W licznych badaniach u pacjentów hospitalizowanych z powodu zakażenia COVID-19 stwierdzono wysokie poziomy D-D, które uznano za niekorzystny wskaźnik rokowniczy.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia wykładu Dr Agnieszki Szmigielskiej na temat ciężkeij postaci oraz leczenia anemii aplastycznej. Wykład został zarejestrowany podczas konferencji naukowej: XI Hematology Experts Forum, która odbyła się w dniach 27-28 maja 2022 r. w Warszawie. 

Proces nowotworowy zwiększa ryzyko żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ). Od kilku lat podstawowymi lekami, zalecanymi w leczeniu ŻChZZ stały się bezpośrednie doustne inhibitory krzepnięcia (DOAC). Cztery duże badania kliniczne wykazały w tym wskazaniu skuteczność m.in. inhibitorów czynnika Xa: apiksabanu rywaroksabanu, edoksabanu (badania te i wynikające z nich zalecenia omawialiśmy już na łamach naszego Portalu – przyp. tłum.). Stosowano je jednak przez okres 6, a wyjątkowo tylko - 12 miesięcy.

Po dwuletniej pandemicznej przerwie udało się zorganizować drugą europejską konferencję poświęconą kobietom z zaburzeniami krzepnięcia. Trwająca trzy dni kobieca wymiana myśli i doświadczeń zarówno w obszarze medyczno-badawczym jak i pacjenckim miała miejsce w malowniczej Bazylei. Poprzednia, pierwsza jej edycja – przypomnijmy – odbywała się we Frankfurcie nad Menem, w maju 2019 roku. Pandemicznym dziedzictwem pozostała hybrydowa wersja tego wydarzenia, dzięki czemu można było uczestniczyć w nim także nie opuszczając Polski.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia wykładu Prof. Marii Podolak Dawidziak, która przedstawiła pracę Dr Agnieszki Szeremet dotyczącą długotrwałej odpowiedzi na leczenie eltrombopagiem u chorej na ITP. Wykład został zarejestrowany podczas konferencji naukowej: XI Hematology Experts Forum, która odbyła się w dniach 27-28 maja 2022 r. w Warszawie. 

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia wykładu Dr Michała Witkowskiego na temat skuteczności eltrombopagu w leczeniu ITP. Wykład został zarejestrowany podczas konferencji naukowej: XI Hematology Experts Forum, która odbyła się w dniach 27-28 maja 2022 r. w Warszawie. 

Gdy zanalizowano przypadki kobiet mających obfite krwawienia miesięczne, w różnych krajach, u 5-20% z nich zdiagnozowano vWD. Stwierdzono też, że te właśnie pacjentki częściej mają cysty jajników i endometriozę. Tak jak każda osoba z wrodzoną skazą krwotoczną, powinna mieć książeczkę oraz kartę postępowania.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia wykładu Dr Joanny Zdziarskiej na temat podejścia do stosowania TPO-RA w leczeniu IYP. Wykład został zarejestrowany podczas konferencji naukowej: XI Hematology Experts Forum, która odbyła się w dniach 27-28 maja 2022 r. w Warszawie. 

Zgodnie z wynikami otwartego badania 1/2 fazy rilzabrutynib jest dobrze tolerowany oraz pozwala na uzyskanie szybkiej i trwałej odpowiedzi u leczonych wcześniej pacjentów z małopłytkowością immunologiczną (immune thrombocytopenia, ITP).

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia wykładu Prof. Piotra Rzepeckiego dotyczącego korzyści jakie daje zastosowanie eltrombopagu u chorych z SAA. Wykład został zarejestrowany podczas konferencji naukowej: XI Hematology Experts Forum, która odbyła się w dniach 27-28 maja 2022 r. w Warszawie. 

Zapraszamy Państwa na obejrzenia relacji cyfrowych zarejestrowanych podczas konferencji naukowej Hematology Experts Forum 2022. Wydarzenie odbyło się w dniach 27-28 maja 2022 roku w Warszawie. 

Po raz kolejny była to okazja do wysłuchania wybitnych ekspertów z dziedziny hematologii. 

 Komentarz do sesji posterowej prezentowanej podczas tegorocznego Kongresu WFH w Montrealu 

Status kobiety w danym społeczeństwie jest powiązany z patriarchalnym lub matriarchalnym jego charakterem. W jednym i w drugim przypadku kobieta musi być istotą silną, wbrew jej delikatnej kondycji i konstrukcji. W wielu kulturach o wartości kobiety decyduje wydanie na świat męskiego potomka, a w kontekście hemofilii płeć ma znaczenie szczególne. Przyglądając się jak funkcjonują kobiety w skrajnie różnych kulturach można zaobserwować jeden wspólny mianownik – odporność na trudy życia codziennego. „Kobiety z marmuru” znajdziemy w najdalszych zakątkach globu, w zależności od tego, czy przynależą do kultur wspólnotowych czy indywidualistycznych, czy są  introwertyczne czy ekstrawertyczne -  pomocy będą szukać w sobie lub u innych.

Nabyta hemofilia A (AHA, acquired haemophilia A) jest chorobą autoimmunologiczną wywołaną przez autoprzeciwciała skierowane przeciwko ludzkiemu czynnikowi krzepnięcia VIII (FVIII). W ostatnim czasie do leczenia krwawień u pacjentów z AHA wprowadzono nowy lek, tj. koncentrat rekombinowanego wieprzowego czynnika VIII (rpFVIII, recombinant porcine factor VIII), w przypadku którego, istotne jest regularne monitorowanie laboratoryjne w celu oceny skuteczności leczenia. Opublikowane przez Bowyer A. i wsp. w 2022 roku wytyczne Brytyjskiej Organizacji Leczenia Hemofilii (UKHCDO), przygotowane w wyniku analizy najnowszego piśmiennictwa w tej dziedzinie, mają na celu ugruntowanie i aktualizację zaleceń dotyczących laboratoryjnego monitorowania rpFVIII u pacjentów z AHA.

Przełomowym momentem w leczeniu chorych na hemofilię A była rejestracja emicizumabu, podawanego podskórnie bispecyficznego przeciwciała monoklonalnego, do profilaktyki krwawień. Jego skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzono w badaniach klinicznych 3 fazy (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 i HAVEN 4) u chorych z ciężką hemofilią A powikłaną inhibitorem i bez inhibitora. Obecnie toczą się badania oceniające skuteczność i bezpieczeństwo emicizumabu u pacjentów z umiarkowaną i łagodną hemofilią A.

Hemofilia A i B należą do monogenowych chorób i  są spowodowane odpowiednio mutacjami w genach kodujących czynnik VIII (F8) i czynnik IX (F9). Jako choroba monogenowa hemofilia jest schorzeniem, w którym możliwe jest zastosowanie terapii genowej. Podczas pierwszych prób terapii genowej hemofilii wykorzystywano wektory wirusowe, które przenoszono do komórek ludzkich, a następnie wszczepiano zwierzętom laboratoryjnym. W części przypadków udało się osiągnąć długotrwały efekt ale niską ekspresję genów, a w części wysoką ekspresję z krótkotrwałym efektem. W latach 90 prowadzono dalsze badania z wykorzystaniem różnych wektorów wirusowych.