16 lipca 2026, Dr n. med. Katarzyna Skórka, Aktualności FDA zatwierdza pierwszą terapię genową dla małych dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Najnowocześniejsza terapia genowa stanowi nową opcję leczenia dla dzieci w wieku od 2 lat z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (ang. sickle cell disease - SCD). W dniu 1.07 br. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) rozszerzyła wskazania do stosowania preparatu exagamglogene autotemcel (exa-cel, Casgevy) w leczeniu ciężkiej postaci SDS z nawracającymi kryzysami niedrożności naczyń (ang. vaso-occlusive crisis - VOC) oraz beta-talasemii wymagającej transfuzji (ang. transfusion-dependent thalassemia – TDT), obejmując nimi dzieci w wieku od 2 lat.
Szanowni użytkownicy,
informujemy, że część materiałów udostępnianych na stronie Hemostaza.edu.pl jest przeznaczona wyłącznie dla lekarzy.
Wynika to z regulacji prawnych, do których musimy się stosować.
