Hemlibra w praktyce - Hemofilia A z inhibitorem

Podczas XIII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej w Gdańsku podsumowano najnowsze doświadczenia dotyczące profilaktyki i leczenia hemofilii u dzieci. Szczególną uwagę poświęcono stosowaniu Hemlibry (emicizumabu) oraz analizie danych z zakresu częstości wylewów, obciążenia leczeniem i jakości życia pacjentów pediatrycznych.

Historycznie, aktywność fizyczna u osób z hemofilią A (PwHA), była kojarzona ze zwiększonym ryzykiem krwawień, dlatego pacjentom zalecano ograniczenie aktywności fizycznej. Wraz z pojawieniem się terapii substytucyjnych, zapewniających skuteczną kontrolę krwawień, mniej miejsca poświęca się obecnie wskaźnikom krwawień, rozumianym jako miara kontroli choroby, natomiast wzrosła potrzeba oceny jakości życia i aktywności fizycznej. Aktualne rekomendacje Światowej Federacji Hemofilii zachęcają osoby z hemofilią A do regularnej aktywności fizycznej w celu utrzymania zdrowia kości, prawidłowej koordynacji ruchowej i dobrej jakości życia.

Nowoczesne terapie w hemofilii A diametralnie zmieniają sposób myślenia o tej chorobie – obecnie dąży się nawet do wyrównania jakości życia pacjentów z osobami zdrowymi. O ewolucji celów terapeutycznych, aktualnych możliwościach leczenia oraz doświadczeniach z wprowadzenia emicizumabu (Hemlibra) opowiedzieli eksperci podczas warsztatów zorganizowanych przez firmę Roche w Szpitalu Uniwersyteckim w Brukseli.

Ciąża i połóg to okres związany ze wzrostem zapadalności na nabytą hemofilię A. Przebieg kliniczny tej choroby u młodych kobiet odznacza się jednak pewnymi odmiennościami, wyjątkowo rzadko obserwowanymi u pozostałych pacjentów, do których należy m.in. możliwość samoistnej remisji choroby.

Emicizumab jest monoklonalnym przeciwciałem o podwójnej swoistości (wobec czynnika IX i czynnika X krzepnięcia), które naśladuje funkcję aktywnego czynnika VIII w osoczu. Lek jest zarejestrowany w Europie do profilaktyki krwawień w ciężkiej hemofilii A niepowikłanej inhibitorem oraz w hemofilii A (dowolnej postaci) powikłanej inhibitorem czynnika VIII.