Aktualności

Rekombinowany czynnik rFVIIIFc - białko fuzyjne to obecnie jedyny czynnik krzepnięcia VIII o wydłużonym czasie półtrwania dostępny dla dzieci poniżej 12 r.ż. zarówno do profilaktyki i leczenia krwawień jak i do stosowania w okresie okołooperacyjnym. Lek ten został zarejestrowany jako pierwszy czynnik VIII o wydłużonym czasie półtrwania - w USA przez FDA oraz w Europie przez EMA.

Wprowadzenie

Podstawą leczenia ciężkiej hemofilii A (Hemophilia A, HA) jest terapia substytucyjna polegająca na stosowaniu osoczopochodnych lub rekombinowanych koncentratów niedoborowego czynnika krzepnięcia VIII (Factor VIII, FVIII). Koncentraty te wstrzykuje się dożylnie się w celu zahamowania aktywnego krwawienia (tzw. leczenie „na żądanie”) albo w celu prewencji jego występowania (tzw. leczenie profilaktyczne) [1]. Wszystkie aktualnie dystrybuowane na świecie produkty do leczenia substytucyjnego HA są skatalogowane przez Światową Federację Hemofilii (World Federation of Hemofilia, WFH) w dostępnym on-line rejestrze koncentratów czynników krzepnięcia (WFH Online Registry of Clotting Factor Concentrates; https://elearning.wfh.org/resource/online-cfc-registry/).

W imieniu firmy Swedish Orphan Biovitrum, zapraszamy Państwa do uczestnictwa w webinarze prowadzonym przez Nathalie Roussel, Sébastien’a Lobet’a i Cédric’a Hermans’a: "Take Control – Physical activity, Protection & Pain: now and beyond the pandemic". Multidyscyplinarna grupa ekspertów zajmie się wyzwaniami wynikającymi z długotrwałego braku ruchu podczas pandemii dla pacjentów z hemofilią, a także konsekwencjami wynikającymi z tego stanu.

W ciągu ostatnich lat dokonał się ogromy postęp w leczeniu chorych na hemofilię. Wprowadzono nowe koncentraty czynników krzepnięcia o przedłużonym czasie działania oraz nowe terapie niesubstytucyjne.
Emicizumab jest rekombinowanym, monoklonalnym przeciwciałem, które aktywuje czynnik krzepnięcia X przy braku czynnika krzepnięcia VIII. Emicizumab jest zarejestrowany do profilaktyki krwawień u chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem i bez inhibitora. Lek podaje się podskórnie co tydzień, dwa lub cztery tygodnie. Możliwość podskórnego podawania jest największą zaletą tego leku.

Wątroba, będąca miejscem syntezy wielu białek hemostatycznych, odgrywa centralną rolę w hemostazie. W konsekwencji u pacjentów z zaawansowanymi chorobami wątroby rozwijają się złożone zmiany hemostatyczne, w tym zmniejszona liczba i zaburzona czynność płytek krwi oraz obniżone poziomy białek krzepnięcia i fibrynolizy w osoczu. W przeszłości uważano, że u pacjentów z chorobami wątroby występuje skłonność do krwawień związanych z zaburzeniami hemostazy. 

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia materiału zarejestrowanego podczas XV Ogólnopolskiej Konferencji PO-ASH, która odbyła się w dniach 5-6 marca 2021r. w Warszawie. na łamach naszego portalu, przedstawiamy Państwu trzy wykłady dotyczące żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej oraz skaz krwotocznych.

COVID-19, ciężka choroba zakaźna wywołana przez koronawirusa 2 (SARS-CoV-2), rozprzestrzeniła się obecnie na całym świecie, zarażając kilka milionów ludzi i powodując do tej pory prawie milion ofiar.  Choroba rozwija się wielofazowo, a zajęte są przede wszystkim dolne drogi oddechowe, z rozwojem najczęściej obustronnego śródmiąższowego zapalenia płuc i progresją w kierunku zespołu ostrej niewydolności oddechowej (ARDS) u pewnej liczby pacjentów (od 5 do 10%). 

Nadrzędnym celem w postępowaniu z chorym na ciężką hemofilię powinno być efektywne zapobieganie samoistnym krwawieniom do stawów i mięśni, wylewom krwi zagrażającym życiu, w tym – śródczaszkowym, prewencja krwawień w okresie okołooperacyjnym oraz skuteczne zwalczanie wszystkich ostrych epizodów krwotocznych. Cel ten jest możliwy do zrealizowania poprzez stosowanie długoterminowej profilaktyk krwawień, rozpoczętej w pierwszych latach życia. Przebieg kliniczny hemofilii różni się pomiędzy chorymi dlatego optymalne postępowanie to indywidualne dobranie schematu profilaktyki (personalizacja).

Światowy Dzień Hemofilii już za Nami. Jednakże każdego dnia staramy się edukować oraz szerzyć wiedzę na temat tej choroby. Zapraszamy więc do obejrzenia, krótkiej animacji odpowiadającej na pytanie: Czym jest hemofilia?, która w prosty i przystępny sposób przedstawia tę rzadką skazę krwotoczną.  

W Polsce w leczeniu hemofilii kilkanaście czy kilka lat temu najczęściej podawano brakujący czynnik krzepnięcia dopiero po wystąpieniu krwawienia. Od tamtej pory nastąpił znaczny postęp – stworzono Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię, powstały ośrodki referencyjne, zwłaszcza pediatryczne, zaopatrzenie w czynniki krzepnięcia, dostępne w centrach krwiodawstwa, koordynuje Narodowe Centrum Krwi.

„Pandemia COVID-19 spowodowała, że życie osób z zaburzeniami krzepnięcia stało się pełne wyzwań – jednak nie wolno nam przestać walczyć o program leczenia Treatment for All. Światowy Dzień Hemofilii jest platformą, dzięki której możemy pokazać światu, że nasza społeczność jest niezłomna i pokona to nowe wyzwanie, podobnie jak pokonaliśmy inne przeszkody w przeszłości.” — CESAR GARRIDO, PREZES WFH

W świetle aktualnych danych szczepienie przeciwko zakażeniu wirusem SARS-CoV-2 za pomocą preparatu firmy AstraZeneca jest skuteczne w zapobieganiu ciężkim postaciom COVID-19. Ryzyko wystąpienia incydentów zakrzepowo-zatorowych jest małe, podobne jak w populacji ogólnej. Odnotowano jednak bardzo rzadko szczególną postać incydentów zakrzepowych po podaniu szczepionki firmy AstraZeneca (częstość od 1 do 10 przypadków na 1 milion zaszczepionych; dotąd w Europie poniżej 200 przypadków), nazwanej z języka angielskiego VITT (ang. vaccine induced immune thrombotic thrombocytopenia) zwanej też VIPIT (ang. vaccine induced prothrombotic immune thrombocytopenia).

Choroba COVID-19 (coronavirus disease 2019) to ostra choroba zakaźna układu oddechowego o bardzo dużej zaraźliwości i często ciężkim przebiegu klinicznym. Zahamowanie rozprzestrzeniania się wirusa można osiągnąć tylko poprzez zaszczepienie całej populacji. Przeprowadzenie masowych szczepień stanowi ogromne przedsięwzięcie logistyczne. Jednak wyzwaniem jest także często przekonanie pacjentów do poddania się szczepieniu gdyż wielu z nich ma obawy dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności szczepień przeciw COVID-19.

W imieniu firmy Swedish Orphan Biovitrum, zapraszamy Państwa do uczestnictwa w webinarze prowadzonym przez Prof. Alfonso Iorio: "McMaster PopPK – a CE marked platform for personalized prophylaxis powered by WAPPS-HEMO". 

Wykład on-line odbędzie się w dniu 26 kwietnia. Początek o  godzinie 15.30. Czas spotkania: 60 minut.

Wywiad:
Chłopiec 9-letni z nieobciążonym wywiadem rodzinnym, okołoporodowym i prawidłowym rozwojem psychicznym i fizycznym. Szczepienia odbywały się według obowiązującego kalendarza. W 18 m.ż. z powodu nadmiernej skłonności do siniaczenia się oraz przedłużających się krwawień po pobraniach krwi wykonano badania i rozpoznano typ 3 choroby von Willebranda (FVIII – 5%; VWF:Ag < 4%). Z tego powodu był dotychczas wielokrotnie hospitalizowany:
• masywne krwawienia z nosa,
• 2-krotne krwawienia ze śluzówek przewodu pokarmowego (smoliste stolce). Podstawowe schorzenie było leczone preparatami zawierającymi czynnik VIII i VWF podawanymi  na żądanie (w przypadku krwawienia). 

Chciałoby się napisać, że trwają przygotowania do corocznie obchodzonego Światowego Dnia Chorych na Hemofilię. Owszem, trwają, ale nadal w wirtualnym wymiarze, w bezpiecznym oddaleniu. Przystosować się do zmian – to idiom proponowany na rok 2021, podkreślający konieczną akceptację nowej sytuacji, w jakiej się wszyscy znaleźliśmy.

Z okazji nadchodzących Świąt Wielkanocnych Redakcja Portalu życzy wszystkim Państwu zdrowia, miłości i pokoju ducha.
Życzymy udanego wypoczynku w rodzinnym gronie oraz optymizmu i nadziei na lepszą przyszłość.

STANOWISKO Nr 3  
FORUM NAUKOWEGO COVID-19  NACZELNEJ IZBY LEKARSKIEJ z dnia 20 marca 2021 r. w sprawie tromboprofilaktyki w COVID-19.

1. PROFILAKTYKA PRZECIWKRZEPLIWA U PACJENTÓW, KTÓRZY  DOTYCHCZAS NIE STOSOWALI ANTYKOAGULANTÓW
   1. Zalecamy stosowanie standardowej dawki profilaktycznej heparyny drobnocząsteczkowej (HDCz) np. enoksaparynę (Clexane, Neoparin) tj. 40 mg s.c/d, a u osób powyżej 100 kg sugerujemy stosowanie większych dawek. tj. 0,5 mg/kg m.c/d w zaokrągleniu w górę do pełnych 10 mg (możliwe jest podawanie HDCz w 2 dawkach podzielonych). Sugerujemy rozważenie oznaczenia aktywności anty-Xa po 4 h (maks. 6 h) od zastrzyku po minimum 5 dawkach leku u chorych bardzo otyłych i poniżej 50 kg (jeśli to oznaczenie jest dostępne w jednostce).

Przeciwciała skierowane przeciwko czynnikowi krzepnięcia VIII (FVIII, Factor VIII) powstają u pacjentów z wrodzoną (HA, Hemophilia A) i nabytą hemofilią A (AHA, Acquired Hemophilia A). Określane są one mianem „inhibitora” jeżeli neutralizują aktywność FVIII (to tzw. przeciwciała neutralizujące). Biorąc pod uwagę patogenezę ich powstawania, przeciwciała przeciwko FVIII mogą być alloprzeciwciałami (u pacjentów z HA po ekspozycji na egzogenny koncentrat FVIII) lub autoprzeciwciałami (u pacjentów z AHA wobec endogennego FVIII pacjenta). Wykrywanie inhibitora wobec FVIII to kluczowy element diagnostyki hemofilii nabytej oraz monitorowania leczenia koncentratami FVIII pacjentów z wrodzoną HA.

W świetle aktualnych danych szczepienie przeciwko zakażeniu wirusem SARS-CoV-2 za pomocą preparatu firmy AstraZeneca jest skuteczne w zapobieganiu ciężkim postaciom COVID-19 i bezpieczne, powodując niewiele poważnych działań niepożądanych, głównie o etiologii alergicznej.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia relacji cyfrowej z Bliskiego spotkania z chorobą von Willebranda, które odbyło się 25 marca o godz. 17:00.  Podczas warsztatu dr Ewa Stefańska-Windyga omówiła szczegółowo typy i podtypy choroby oraz przekazała wskazówki diagnostyczne dla lekarzy.

Czynnik von Willebranda (VWF, von Willebrand factor) to adhezyjna glikoproteina spełniająca kluczową rolę w procesie krzepnięcia krwi, zarówno na etapie hemostazy pierwotnej jak i wtórnej. Wiążąc się z płytkową glikoproteiną GPIb, VWF uczestniczy w tworzeniu czopu płytkowego. Dodatkowo tworząc kompleks z czynnikiem krzepnięcia VIII (FVIII, factor VIII), chroni go przed przedwczesną eliminacją z krwioobiegu. Za syntezę tego białka odpowiedzialne są komórki śródbłonka oraz megakariocyty. Natomiast jest on magazynowany w ciałkach Weibel-Palade'a (WPBs, Weibel–Palade bodies), a także w ziarnistościach α płytek krwi (PLT, platelets), skąd po odpowiedniej stymulacji jest uwalniany do krążenia.