Aktualności dla pacjentów

W obliczu pytań wpływających do Roche Polska ze strony pacjentów, firma przedstawia informację o aktualnym statusie prac nad dostępem do terapii podskórnej emicizumab. Mimo upływu blisko pół roku od pozytywnej opinii Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji^[1] oraz gotowości do rozmów Roche Polska, Departament Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia nadal nie podjął decyzji w sprawie terapii podskórnej emicizumab dla dorosłych pacjentów z ciężką i umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora. Po sfinalizowaniu procesu refundacyjnego na Węgrzech, Polska pozostaje obecnie ostatnim krajem w Unii Europejskiej bez dostępu do tej formy profilaktyki dla dorosłych pacjentów niepowikłanych inhibitorem.

Wielu rodziców zapytanych, jakie są ich priorytety, uwzględni w odpowiedzi zdrowie swoich dzieci. Czujność i uważna obserwacja są nierozerwalnie związane z rodzicielstwem – szczególnie w jego początkowym okresie. Nierzadko stajemy przed sytuacjami, które budzą nasz niepokój: nawracające krwawienia z nosa, siniaki pojawiające się „znikąd” czy przedłużające się krwawienia po skaleczeniach. Czy to „taka uroda”, czy sygnał ostrzegawczy organizmu?

Rzadkie niedobory czynników krzepnięcia to grupa skaz osoczowych, które potrafią zaskakiwać – zarówno lekarzy, jak i samych pacjentów. Ich przebieg bywa nieprzewidywalny: u jednej osoby niewielki deficyt może prowadzić do poważnych krwawień, u innej – nawet znaczne obniżenie aktywności czynnika nie daje żadnych objawów. W tej części cyklu przyglądamy się bliżej niedoborom czynników XI, V, VII i XII – schorzeniom rzadkim, często niedodiagnozowanym i wymagającym indywidualnego podejścia. 

„To są dwa różne światy” – tak o życiu przed i po wprowadzeniu nowoczesnego leczenia mówi pan Andrzej, który przez lata walczył z wyniszczającymi skutkami hemofilii. Przeszedł drogę od paraliżującego lęku przed każdym ruchem i całkowitej zależności od choroby, aż po lata życia bez ani jednego wylewu, które umożliwił mu przełom w medycynie.

Jedna z najbardziej znanych skaz osoczowych, choroba królów, rozsławiona przez słynną carską rodzinę Romanowów. Hemofilia, bo o niej mowa, dzieli się na dwa typy: hemofilię typu A i typu B. Hemofilia, zarówno typu A, jak i B jest chorobą wrodzoną, uwarunkowaną genetycznie. Geny, które kodują czynniki krzepnięcia zlokalizowane są na chromosomie płciowym X.

Skazy osoczowe należą do grupy chorób rzadkich. Ich charakterystyczną cechą jest nieprawidłowy, osłabiony i wolniej przebiegający proces krzepnięcia krwi. Ta dysfunkcja układu krzepnięcia związana jest z całkowitym brakiem albo z niedoborem któregoś z białek osocza, zwanych czynnikami krzepnięcia.

Ministerstwo Zdrowia musi stworzyć rejestr jakości leczenia hemofilii, by móc wyselekcjonować najbardziej efektywne terapie.

W zdrowym ciele, zdrowy duch? Oczywiście! Ruch jest fundamentalną potrzebą każdego dziecka. Również takiego, które choruje na zaburzenia krzepnięcia. A właściwiej byłoby powiedzieć – przede wszystkim takiego z zaburzeniami krzepnięcia. Prawidłowa motoryka rozwija układ mięśniowy i szkieletowy, chroni przed chorobą otyłościową, wzmacnia stawy. To ogromnie ważny aspekt leczenia dzieci z osoczowymi zaburzeniami krzepnięcia – dbanie o ich prawidłową aktywność fizyczną. To niczym najlepsza lokata na ich dorosłe życie.

Liczba dawców krwi i jej składników rośnie z roku na rok. Centra krwiodawstwa odnotowują coraz więcej donacji. Niestety trudności finansowe ochrony zdrowia nie omijają publicznej służby krwi.

Jeżeli u Twojego dziecka obecne są któreś z przedstawionych przez nas objawów i niepokoisz się, że może mieć ono skazę krwotoczną, swoje pierwsze kroki skieruj do lekarza pediatry lub lekarza rodzinnego. To właśnie lekarz prowadzący dziecko w ramach podstawowej opieki zdrowotnej ma największą wiedzę medyczną o pacjencie. 

Wielu rodziców pyta, kiedy można się spodziewać pierwszych objawów skazy krwotocznej u ich dziecka. To zupełnie naturalne i normalne, że chcemy wiedzieć, czy jest jakiś szczególnie „krytyczny” moment w życiu naszych pociech. Na wystąpienie objawów krwotocznych ma wpływ bardzo wiele czynników. Jednym z nich jest charakter skazy krwotocznej (wrodzona/nabyta). Inne to oczywiście typ skazy krwotocznej (skaza naczyniowa/osoczowa/płytkowa) oraz tzw. fenotyp.

Rodzice to najlepsi i najbardziej wyczuleni obserwatorzy swoich dzieci. Dlatego nie dziwi fakt, że gdy dzieje się coś niepokojącego, szukają profesjonalnej pomocy. Czasami nie potrafią znaleźć przyczyny i nazwać fachowo zgłaszanych objawów, ale wiedzą jedno – to, co dzieje się z ich dzieckiem, nie jest normą.

11 marca 2026 r. został przedstawiony najnowszy projekt listy leków refundowanych, który ma wejść w życie 1 kwietnia 2026 r. Zaplanowane zmiany w zakresie w zakresie odpowiedników leków oryginalnych, które trafiły do refundacji będą dotyczyć m.in. chorych na zakrzepicę i zatorowość.

Morfologia krwi obwodowej to podstawowe badanie, które pozwala sprawdzić, ile jest poszczególnych składników krwi i czy wyglądają oraz funkcjonują prawidłowo. Jednym ze składników, które podlegają ocenie są płytki krwi (PLT). Płytki to bardzo małe elementy krwi, które odpowiadają za zatrzymywanie krwawienia. Gdy dochodzi do skaleczenia lub uszkodzenia naczynia, płytki szybko ,,zlepiają się’’ w tym miejscu i tworzą czop, który pomaga zatamować krwawienie. Biorą też udział w gojeniu ran i regeneracji tkanek. Wynik PLT pomaga m.in. ocenić, czy organizm ma prawidłową zdolność do krzepnięcia. 

Leukocyty, czyli białe krwinki, zostały opisane już w XVIII wieku przez brytyjskiego chirurga Williama Hewsona. Współcześnie wyróżnia się pięć podstawowych populacji leukocytów obecnych we krwi obwodowej: neutrofile, eozynofile, bazofile oraz monocyty. Każda z tych grup pełni odrębne funkcje, uczestnicząc w mechanizmach obronnych organizmu oraz w prawidłowym działaniu układu odpornościowego.

Badania kliniczne stanowią dziś istotny element rozwoju medycyny, zapewniając pacjentom dostęp do nowoczesnych i innowacyjnych metod leczenia. Nowa, w pełni zintegrowana wyszukiwarka badań klinicznych ma na celu usprawnienie dostępu do informacji o najnowszych metodach leczenia.