Aktualności

Firma Werfen zaprasza Czytelników portalu hemostaza.edu.pl na kolejny webinar edukacyjny. Tym razem będzie on poświęcony chorobie von Willebranda (vWD).

W 18. edycji konkursu „Złoty Skalpel” 5. miejsce zajął projekt wdrożenia nowoczesnej strategii przedtransfuzyjnej Type & Screen (T&S) w polskich szpitalach. Inicjatywa zespołu ze Szpitala św. Elżbiety w Katowicach (American Heart of Poland) udowadnia, że bezpieczne wydawanie koncentratu krwinek czerwonych bez rutynowej próby krzyżowej optymalizuje funkcjonowanie pracowni immunologii transfuzjologicznej i wpisuje się w założenia Patient Blood Management.

Hemofilia A (HA) jest wrodzoną skazą krwotoczną charakteryzującą się niedoborem czynnika VIII (factor VIII, FVIII). W Kanadzie szacowana częstość występowania hemofilii A wynosi 19,1 na 100 000 urodzonych mężczyzn. Zgodnie z raportem World Federation of Hemophilia (WFH) Annual Global Survey 2024 w Kanadzie odnotowano 3667 osób z hemofilią A, w tym 35 osób z hemofilią powikłaną inhibitorem FVIII.

Mimo skutecznej profilaktyki marstacimabem u pacjentów z hemofilią mogą występować krwawienia przełomowe lub sytuacje wymagające leczenia okołooperacyjnego. Międzynarodowy panel ekspertów wypracował praktyczne rekomendacje dotyczące stosowania koncentratów czynników krzepnięcia i leków omijających, podkreślając, że postępowanie powinno być każdorazowo dostosowane do obrazu klinicznego i profilu ryzyka pacjenta.

W pierwszym w 2026 r. wydaniu okresowego przeglądu piśmiennictwa dokonanego przez Europejskiego Konsorcjum ds. Hemofilii (EHC) zebrano głównie doniesienia dotyczące nowych terapii u chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne ze zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (American Society of Hematology, ASH), który odbył się w grudniu 2025 r. Poniżej przedstawiamy najnowsze doniesienia dotyczące terapii emicizumabem.

Trzej badacze z Chugai Pharmaceutical otrzymali Nagrodę im. Alberta Laskera w dziedzinie Clinical Medical Research za opracowanie koncepcji przeciwciała bispecyficznego w hemofilii A. Ich odkrycie doprowadziło do wdrożenia emicizumabu – leku naśladującego czynnik VIII, podawanego podskórnie u pacjentów powikłanych i niepowikłanych inhibitorem. Innowacyjny mechanizm działania zdejmuje ograniczenia klasycznej substytucji i umożliwia rozpoczęcie profilaktyki krwawień już od pierwszych dni życia pacjenta.

Nowe zapisy Narodowego Planu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 mają istotne znaczenie dla podejmowania decyzji terapeutycznych i organizacji opieki nad pacjentami. W relacjach cyfrowych eksperci omawiają zmiany dotyczące postępowania u chorych z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem oraz hemofilią B powikłaną inhibitorem.

Zespół pozakrzepowy (postthrombotic syndrme = PTS) jest przewlekłym powikłaniem zakrzepicy żył głębokich (ZŻG) kończyn dolnych. Pojawia się on u ok. 20-50% chorych w ciągu dwóch lat od wystąpienia epizodu ZŻG. PTS niesie ze sobą pogorszenie jakości życia, utrudnia lub uniemożliwia aktywność zawodową i niesie ze sobą znaczne koszty związane z jego leczeniem. Stąd istotnym problemem jest zapobieganie PTS. Wyniki badań sugerują, iż bezpośrednie doustne inhibitory krzepnięcia (DOAC) zastosowane w leczeniu ZŻG mogłyby obniżać częstość występowania PTS w porównaniu z antagonistami witaminy K (VKA).

Wyniki badania BASIS i jego przedłużonej fazy wskazują, że podawany podskórnie raz w tygodniu marstacimab ogranicza krwawienia do stawów docelowych u osób z hemofilią A lub B bez inhibitorów. Gdy mimo profilaktyki dochodziło do krwawienia, najczęściej wystarczała jedna infuzja koncentratu czynnika krzepnięcia.

Emicizumab (Hemlibra®) jest humanizowanym, bispecyficznym przeciwciałem monoklonalnym naśladującym funkcję czynnika VIII (FVIII) zarejestrowanym do profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią A, niezależnie od wieku oraz statusu obecności inhibitora wobec FVIII. Podczas 34. Kongresu ISTH (Paryż, 11-15 lipca 2026 r.) zaprezentowano liczne doniesienia dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa oraz wpływu emicizumabu na jakość życia, zdrowie stawów i aktywność fizyczną pacjentów dorosłych. Obejmowały one głównie obserwacyjne i retrospektywne analizy różnych Ośrodków Klinicznych prezentowane w formie doniesień na sesjach plakatowych oraz wyniki badań klinicznych przedstawionych i dyskutowanych na sympozjum satelitarnym Roche/Chugai „Starting Strong, Staying Strong”. Poniżej podsumowanie tych danych, ze szczególnym uwzględnieniem populacji dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora.

Bezpośredni inhibitor trombiny (DTI) argatroban jest syntetyczną pochodną L-argininy, która została zarejestrowana do stosowania w leczeniu pacjentów z małopłytkowością wywołaną heparyną (HIT). Inne zastosowania kliniczne obejmują leczenie małopłytkowości i zakrzepicy wywołanej szczepionką (VITT), przezskórną infuzję wieńcową (PCI), pozaustrojową oksygenację błonową (ECMO), dializę nerkową oraz terapię osób z alergią, nadwrażliwością na heparynę lub z braku zgody pacjenta.

34. Kongres Międzynarodowego Towarzystwa ds. Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH) odbył się w dniach 11-15 lipca 2026 roku w Paryżu i zgromadził 6000 uczestników ze 100 krajów. Program obejmował 3100 zgłoszonych abstraktów oraz liczne sesje naukowe dotyczące wszystkich obszarów hemostazy i zakrzepicy. Obok prezentacji wyników badań dużo miejsca poświęcono wdrażaniu nowych wytycznych, danym typu real-world, medycynie precyzyjnej, nowoczesnej diagnostyce i AI w medycynie. Nowością były sesje Expert Insight Sessions oraz New Frontier Forums poświęcone praktycznym aspektom wykorzystania nowych osiągnięć naukowych.

Wyniki badania z udziałem dorosłych z hemofilią oraz opiekunów dzieci pokazują, że przy wyborze długoterminowej profilaktyki największe znaczenie ma możliwość uniknięcia codziennego podawania leczenia. Uczestnicy wyraźnie preferowali także podanie podskórne zamiast dożylnego, nawet jeśli wiązało się ono z koniecznością zaakceptowania mniej korzystnych wartości innych parametrów terapii.

Rozpoznanie żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) to dopiero początek procesu decyzyjnego. W praktyce trzeba ocenić prawdopodobieństwo choroby, właściwie interpretować wyniki badań i dobrać leczenie do sytuacji klinicznej pacjenta. Szczególnej uwagi wymagają m.in. chorzy onkologiczni, osoby z niewydolnością nerek oraz pacjenci w starszym wieku.

Nowe zapisy Narodowego Planu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 przekładają się na decyzje terapeutyczne i sposób prowadzenia pacjentów. Kluczowe pozostaje ich właściwe odczytanie w odniesieniu do poszczególnych grup chorych oraz codziennej praktyki klinicznej.

Przebycie ostrego zespołu wieńcowego zwiększa ryzyko nawrotu epizodów niedokrwiennych (zawał serca, udar niedokrwienny mózgu) i jego konsekwencji. W poprzednich badaniach wykazano, iż w ostrym epizodzie wieńcowym niskie dawki rywaroksabanu (2x2,5 mg – przyp. tłum.) dodane do pojedynczej, lub podwójnej terapii przeciwpłytkowej, zmniejszają ryzyko powtórnego zawału, udaru mózgu lub zgonu, jednak przy jednocześnie podwyższonym ryzyku krwawienia. Stąd postanowiono przebadać hipotezę, iż w ostrym epizodzie wieńcowym, milvexian – doustny inhibitor czynnika XI – może jednocześnie obniżyć ryzyko tych powtórnych, poważnych epizodów niedokrwiennych, przy ograniczonym, minimalnym ryzyku krwawienia.

Denecimig (Mim 8) jest nowej generacji mimetykiem czynnika krzepnięcia VIII (factor VIII, FVIII). Jego skuteczność i bezpieczeństwo u chorych na hemofilię A powikłaną inhibitorem i bez inhibitora oceniano w badaniach klinicznych FRONTIER. W prezentowanej publikacji przedstawiono wyniki 26-tygodniowej analizy pośredniej badania FRONTIER 4, którego celem była ocena bezpieczeństwa oraz skuteczności stosowania denecimigu podawanego podskórnie, raz na dwa tygodnie.

Nabyta hemofilia A (acquired hemophilia A, AHA) jest rzadką, nabytą skazą krwotoczną wywołaną przez autoprzeciwciała skierowane przeciwko czynnikowi krzepnięcia VIII (factor VIII, FVIII). Przeciwciała te neutralizują FVIII, prowadząc do jego niedoboru i objawów skazy krwotocznej. W przesiewowych testach hemostazy AHA charakteryzuje się izolowanym wydłużeniem czasu częściowej tromboplastyny po aktywacji (activated partial thromboplastin time, aPTT), natomiast rozpoznanie potwierdza znacznie obniżona aktywność FVIII oraz obecność inhibitora.

Firma Werfen serdecznie zaprasza Czytelników portalu hemostaza.edu.pl na webinar edukacyjny poświęcony praktycznemu wdrażaniu koncepcji Patient Blood Management (PBM) w postępowaniu z pacjentami z ostrym krwawieniem.

Leczenie hemofilii A i B u pacjentów z inhibitorem pozostaje jednym z najbardziej wymagających obszarów współczesnej hemostazy. Obecność inhibitora istotnie ogranicza skuteczność klasycznej terapii substytucyjnej, zwiększa ryzyko poważnych krwawień i wiąże się z dużym obciążeniem terapeutycznym. Szczególnego znaczenia nabierają więc rozwiązania, które mogą działać niezależnie od czynnika VIII lub IX, a jednocześnie pozwalają na bardziej przewidywalną profilaktykę.

U osób z hemofilią obserwuje się zmniejszoną gęstość mineralną kości i zwiększone ryzyko złamań, natomiast dane dotyczące chorych na chorobę von Willebranda pozostają ograniczone. W sierpniu br. na łamach Blood Advances opublikowano wyniki badania przekrojowego, które wskazują, że deficyty dotyczące zdrowia kości mogą występować w obu grupach, a ich nasilenie może być związane z równowagą pomiędzy generacją trombiny i plazminy.